Farmaci ipolipemizzanti

Come sono stati utilizzati negli ultimi 10 anni i farmaci per la riduzione del colesterolo? E quali sono i pazienti che possono beneficiare dei nuovi farmaci biologici ipolipemizzanti?

Contesto della domanda

Per prevenire eventi cardiovascolari o cerebrovascolari, quali infarto o ictus o arteriopatia obliterante periferica, è raccomandato abbassare il livello di lipoproteine a bassa densità, detto comunemente colesterolo LDL. Le linee guida internazionali prevedono il raggiungimento di specifici livelli target di colesterolo LDL in base al profilo di rischio del paziente, che si stabilisce in base alla presenza di fattori di rischio, tra cui il diabete, o di eventi cardiovascolari o cerebrovascolari passati. In particolare, nei pazienti con un profilo di rischio basso è sufficiente tenere il colesterolo sotto i livelli di 115 mg/dl, mentre chi è ad elevato rischio deve tenere il colesterolo sotto i 100 mg/dl e infine chi è ad altissimo rischio cardiovascolare dovrebbe tenere il colesterolo sotto 70 mg/dl.

Per tenere sotto controllo questo parametro è utile adottare stili di vita sani, quali attività fisica e alimentazione corretta, e, in caso di necessità, mantenere regolarmente una terapia farmacologica con due tipi di farmaci ipolipemizzanti: statine ed ezetimibe. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha stabilito attraverso la Nota 13 i criteri di rimborsabilità a carico del Sistema Sanitario Nazionale per le terapie ipolipemizzanti orali.

È noto dalla letteratura che i farmaci ipolipemizzanti sono frequentemente utilizzati in modo non conforme alle raccomandazioni: molto frequentemente i pazienti che dovrebbero essere trattati non lo sono o lo sono in modo insufficiente, ma avviene anche il contrario. In letteratura sono anche documentati interventi che possono migliorare l’aderenza al trattamento con farmaci ipolipemizzanti.

Accanto ai farmaci classici per l’ipercolesterolemia, nel 2017 sono stati immessi alla rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco due nuovi farmaci ipolipemizzanti, alirocumab ed evolocumab, che sono anticorpi monoclonali che agiscono inibendo una proteina, chiamata PCSK9 (proteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9), responsabile della degradazione del recettore delle LDL epatico. Essi, legandosi alla proteina PCSK9, impediscono che questa interagisca con il complesso LDL-recettore: viene così evitata la degradazione intracellulare del recettore stesso e se ne favorisce il riciclo sulla superficie dell’epatocita. Il conseguente aumento dei livelli epatici dei recettori delle lipoproteine LDL aumenta la loro captazione, diminuendo la concentrazione del colesterolo LDL circolante. Questi nuovi farmaci, sono caratterizzati da un meccanismo d’azione completamente diverso dai farmaci ipolipemizzanti finora commercializzati, e possono quindi rappresentare per taluni pazienti un’importante opzione terapeutica.

Lo scopo di questo studio è descrivere l’utilizzo dei farmaci per l’ipercolesterolemia nella popolazione toscana nell’arco di 10 anni, tra il 2007 e il 2016, con l’obiettivo di comprendere come i toscani hanno usato le terapie esistenti negli ultimi 10 anni (statine ed ezetimibe), e di descrivere la popolazione che può trarre beneficio dal trattamento con i nuovi farmaci.

Risposta alla domanda 

Un’ampia fetta di popolazione, almeno 80.000 persone nel 2016, utilizza in modo inadeguato la terapia ipolipemizzante, ed è raccomandabile approfondire questo quadro, come base per attuare degli interventi. Le nuove terapie potrebbero aiutare coloro che, tra i quasi 33.000 pazienti che seguono in modo costante una terapia ad alta intensità, non raggiungono il target lipidico raccomandato per la propria classe di rischio.

Autori 

Rosa Gini, Giuseppe Roberto - ARS Toscana

Stefania Biagini, Elisabetta Volpi - Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Aldo Pietro Maggioni - ANMCO