Utilizzo dell’ormone della crescita in alcune regioni italiane

Data pubblicazione: 10 Agosto 2026

La commercializzazione dei biosimilari ha modificato il pattern prescrittivo dell’ormone della crescita?

Contesto della domanda

L’aumento della spesa farmaceutica, soprattutto quella correlata ai farmaci biologici, rappresenta oggi una delle maggiori preoccupazioni del Servizio sanitario nazionale (SSN). Alla scadenza del brevetto dei farmaci biologici, i corrispondenti biosimilari possono essere immessi in commercio, dopo aver ottenuto l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). I biosimilari vengono definiti come farmaci biologici simili al farmaco biologico di riferimento già autorizzato, nei confronti del quale è stata dimostrata la comparabilità in termini di caratteristiche qualitative, attività biologica, efficacia e sicurezza. Inoltre, i biosimilari garantiscono una riduzione del prezzo d’acquisto pari al 20-30% rispetto al prodotto di riferimento. I biosimilari disponibili in Europa sono attualmente 53, il primo dei quali è stato approvato nel 2006. L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha definito i biosimilari come valide alternative terapeutiche che andrebbero preferite ogni qualvolta rappresentino un vantaggio economico, soprattutto nei pazienti naïve (mai trattati o con una precedente esposizione al farmaco sufficientemente lontana nel tempo). D’altro canto, la scelta di un farmaco biologico rimane una decisione clinica affidata al clinico prescrittore.

La somatropina è un prodotto biologico contenente ormone della crescita ricombinante (rGH), autorizzata, negli adulti con marcata carenza di GH, come terapia sostitutiva e, nei bambini, per diverse condizioni associate a disturbi della crescita e bassa statura, come la sindrome di Turner o di Prader-Willi, insufficiente secrezione di GH, insufficienza renale cronica (IRC) o in bambini/adolescenti di bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale (SGA). In Italia, sono disponibili diversi dispositivi della somatropina, i quali differiscono per aspetti tecnici, quantità di rGH e costi. Dal 2006, rGH biosimilare è disponibile sul mercato europeo ed italiano, mentre nessun rGH biosimilare è stato commercializzato negli Stati Uniti (USA).

Il rapporto OsMed del 2017 mostra un aumento del consumo complessivo di rGH rispetto al 2016, soprattutto nell’uso del biosimilare (+ 101,8% per rGH biosimilare), che ha contribuito alla riduzione della spesa del -4,4%. Inoltre, tra i preparati sistemici a base di ormoni, erogati dalle strutture sanitarie pubbliche, rGH è al primo posto per costo, con una spesa pro capite di € 1,4. Tuttavia, è stata segnalata una differenza rilevante nel consumo complessivo di rGH in tutte le regioni italiane, mostrando un modello irregolare in tutto il Paese. Il “registro nazionale degli utilizzatori di rGH” è stato istituito per monitorare le prescrizioni rGH con l’obiettivo di prevenire qualsiasi rischio associato all’uso inappropriato. Inoltre, ogni anno, l’Istituto superiore di sanità pubblica un report su questi farmaci, ma la raccolta di questi dati non è omogenea in tutto il Paese ed attualmente è disponibile solo per alcune regioni. I risultati ottenuti dall’unico studio pubblicato utilizzando i dati del registro nazionale mostrano in Piemonte un tasso di prevalenza del trattamento con rGH (pazienti <18 anni) dello 0,9 per 1.000 abitanti nel 2004, mentre i dati ottenuti dall’ultimo report nazionale del registro mostrano una prevalenza dell’uso di rGH di circa lo 0,2 per 1.000 abitanti nelle regioni disponibili. La terapia con ormone della crescita ricombinante richiede regolari iniezioni sottocutanee ogni giorno. Inoltre, l’aderenza al trattamento raccomandato è cruciale per raggiungere i risultati e raggiungere l’altezza finale, ma la non-aderenza è un problema comune in pratica clinica, specialmente nei pazienti pediatrici (circa metà dei bambini non è completamente aderente al trattamento). Inoltre, anche se la terapia con rGH non è sempre indicata dopo il raggiungimento dell’altezza finale, diversi studi hanno mostrato gli effetti negativi su ossa e massa muscolare dell’interruzione con rGH durante l’età di transizione in caso di grave insufficienza di GH. In letteratura non sono disponibili studi di popolazione che abbiano valutato il pattern prescrittivo di rGH in diverse regioni Italiane dove diversi interventi di politica sanitaria hanno promosso l’uso dei biosimilari.

Dal momento che, in Italia, l’rGH è al primo posto per la spesa farmaceutica riguardante i preparati ormonali, le banche dati amministrative possono rappresentare uno strumento valido per monitorare in modo continuo e rapido l’uso di questo farmaco in pratica clinica e per supportare i decision maker nell’adozione di un monitoraggio post-marketing efficace per garantire un maggiore risparmio economico piuttosto che promuovere solo l’utilizzo della somatropina a più basso costo.

Risposta alla domanda

Il presente studio ha evidenziato che, negli anni 2009-2014, è stata osservata una notevole eterogeneità geografica nella prevalenza d’uso dell’ormone della crescita. Inoltre, negli anni, l’uptake del biosimilare di rGH è risultato basso ed eterogeneo tra i sei centri. Tale variabilità geografica è probabilmente legata ai diversi interventi di politica sanitaria adottati a livello loco-regionale, atti a promuovere l’uso dei biosimilari. Tuttavia, in generale, l’interruzione della terapia con ormone della crescita è risultato essere un fenomeno abbastanza frequente, soprattutto tra i pazienti di età >25 anni, ma non sono state osservate differenze statisticamente significative nella persistenza al trattamento con rGH biosimilare rispetto all’originator.

Per comprendere la metodologia adottata per giungere a questa risposta e visionare i risultati dettagliati consulta il capitolo di riferimento:

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