Terapia avanzata della colite ulcerosa: farmaco-utilizzazione, utilizzo delle risorse sanitarie e costi associati al trattamento mediante l’uso di banche dati amministrative sanitarie della Toscana - Risultati dallo studio MICHELANGELO

Qual è stata la storia dell’utilizzo di farmaci con possibile impiego nella colite ulcerosa (CU) nei nuovi utilizzatori della terapia avanzata (adalimumab, infliximab, golimumab, vedolizumab, tofacitinib) per il trattamento della CU in Toscana? Quali sono i pattern di utilizzo dei farmaci per la CU e delle risorse sanitarie osservati a un anno e a due anni dall’inizio del trattamento nei nuovi utilizzatori di terapia avanzata per la CU? Quali sono i costi sanitari diretti stimati osservati a un anno e a due anni dall’inizio del trattamento nei nuovi utilizzatori della terapia avanzata per la CU?

Contesto della domanda

La CU è una malattia cronica infiammatoria intestinale trattata inizialmente con diversi farmaci anti-infiammatori come i 5-ammino salicilati ed in seguito con immunomodulatori (e.g. azatioprina, mercaptopurina). Quando la malattia non è controllata, i pazienti sono sottoposti a terapie avanzate come gli anti-TNF (infliximab, adalimumba e golimumab), anti-molecole di adesione (vedolizumab), o gli inibitori della Janus chinasi JAK (tofacitinib).

Il fallimento terapeutico può avvenire nel 30% circa dei pazienti che riceve il loro primo trattamento (non-responder primari), mentre circa il 10-20% dei pazienti perdono la risposta dopo un iniziale miglioramento della malattia (non-responder secondari). Di fatto, il fenomeno di switch/swap è abbastanza comune in questi pazienti. Inoltre, più del 15% dei pazienti con CU necessita di un intervento chirurgico per complicazioni, cancro o displasia al colon, o refrattarietà al trattamento. Per queste ragioni, sono ancora molto ricercate nuove opportunità terapeutiche. In questo scenario, studi di farmacoutilizzazione condotti su banche dati amministrative sanitarie, possono fornire importanti informazioni per l’ottimizzazione della cura.

Risposta alla domanda

Il trattamento avanzato per la CU in Toscana sembra essere sostanzialmente in linea con le linee guida che raccomandano l’uso di questi farmaci nella seconda e terza linea di trattamento. Adalimumab è il farmaco più utilizzato come trattamento avanzato di prima linea.

Nelle coorti analizzate i pazienti mostrano un’aderenza piuttosto elevata. La persistenza in terapia è particolarmente elevata per ciascun farmaco indice con pochi soggetti che passano ad altre terapie nel primo e secondo anno di trattamento.

Il consumo di altri farmaci di interesse è abbastanza stabile nel tempo con mesalazina, corticosteroidi e antibiotici tra i farmaci più utilizzati, similmente in tutte le coorti osservate. L’andamento del consumo di antibiotici sembra essere legato all’insorgenza di infezioni che sono frequentemente riportate nei registri delle dimissioni ospedaliere. Se si considerano gli accessi al pronto soccorso, i ricoveri e le visite specialistiche, non si sono osservate differenze significative tra le coorti di utilizzatori. In genere, i pazienti in trattamento con adalimumab sembrano avere più tempo libero da ED o ospedalizzazione rispetto a quelli che ricevono gli altri trattamenti avanzati.

I costi diretti per paziente per il sistema sanitario nel primo anno di trattamento con ciascuno di questi farmaci vanno da € 13.000 per infliximab a € 28.000 per vedolizumab e sono in gran parte determinati dal costo del farmaco. Negli anni si registra una progressiva riduzione dei costi nel primo anno di utilizzo per infliximab e principalmente per adalimumab. Ciò è sicuramente legato all’introduzione e successiva diffusione di medicinali biosimilari per questi farmaci durante il periodo di osservazione.

Non sono state osservate differenze rilevanti a uno e due anni di follow-up.

Autori 

Marco Tuccori, Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, Pisa

Ersilia Lucenteforte, Irma Convertino, Sara Ferraro, Sabrina Giometto, Silvia Tillati, Emiliano Cappello, Giulia Valdiserra, Matteo Fornai, Università di Pisa

Valentina Lorenzoni, Giuseppe Turchetti, Scuola Superiore Sant’Anna

Rosa Gini, Claudia Bartolini, Olga Paoletti, Agenzia regionale di sanità della Toscana