Aderenza alla terapia con riluzolo nei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica: studio delle traiettorie in tre regioni italiane

I pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica in Toscana, Lazio e Umbria che ricevono il riluzolo, sono aderenti alla terapia?

Contesto della domanda

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa molto rara che si manifesta con una progressiva riduzione della capacità motoria che può colpire qualunque muscolatura volontaria. La prevalenza nella popolazione europea è stimata a 2,6-3,0 casi per 100.000 abitanti ed è maggiore nei maschi, colpendone 1,2-1,5 per ogni femmina. Il rischio di sviluppare la SLA è massimo tra i 50-75 anni, pur essendoci eterogeneità nell’età di manifestazione. Si presentano con ampia variabilità anche la sede di insorgenza della malattia, la velocità di progressione e la sopravvivenza, anche se nella maggior parte dei casi l’insufficienza respiratoria porta al decesso dopo 3-4 anni dall’esordio. Il primo farmaco che negli studi clinici ha dimostrato l’efficacia nel rallentare la progressione della malattia e aumentare la sopravvivenza è il riluzolo, ed in Italia è l’unico farmaco specifico per la SLA concedibile ad oggi. Essendo un farmaco per uso cronico, l’aderenza alla terapia è fondamentale, ma l’evidenza scientifica in merito all’aderenza al trattamento con riluzolo e ai fattori ad essa associati è scarsa.

Il progetto CAESAR (“Valutazione comparativa di efficacia e sicurezza dei farmaci utilizzati nelle patologie rare neuromuscolari e neurodegenerative”, Bando AIFA Farmacovigilanza 2012-13-14) prevede la valutazione dei pattern prescrittivi, compresa l’aderenza al riluzolo, nei soggetti con SLA.

Risposta alla domanda

La maggioranza dei pazienti affetti da SLA che iniziano il trattamento con riluzolo è aderente alla terapia nel primo anno. I pochi pazienti che interrompono la terapia precocemente dimostrano maggiore fragilità e maggiore mortalità, fattori che potrebbero aver portato all’interruzione della terapia.

Autori 

Sabrina Giometto, Ersilia Lucenteforte, Marco Tuccori - Università di Pisa

Marco Finocchietti, Ursula Kirchmayer, Silvia Cascini, Anna Maria Bargagli, Valeria Belleudi, Antonio Addis, Marina Davoli – Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio

Olga Paoletti, Giulia Hyeraci, Rosa Gini – Agenzia regionale di sanità della Toscana

Niccolò Lombardi, Giada Crescioli, Alfredo Vannacci, Roberto Bonaiuti – Università di Firenze

Giampaolo Bucaneve, Rosalba Elisabetta Rocchi, Mariangela Rossi - Regione Umbria

Livia Convertino - Area Data Analytics, PuntoZero scarl

Teresa Cantisani, Maria Grazia Celani, Paola Brunori – Ospedale di Perugia

Ilaria Bacigalupo, Nicola Vanacore, Francesco Sciancalepore, Antonio Ancidoni – Istituto Superiore di Sanità