Pattern prescrittivi delle terapie farmacologiche in pazienti affetti da miastenia gravis in tre regioni italiane

Quali sono i farmaci usati nel trattamento dei pazienti affetti da miastenia gravis, valutando la terapia di prima linea, quella con altri farmaci indicati e le terapie concomitanti con potenziali controindicazioni?

Contesto della domanda

La miastenia gravis (MG) è una patologia autoimmune neuromuscolare rara. In mancanza di una terapia specifica per la patologia, il trattamento farmacologico mira al controllo dei sintomi, e i farmaci usati in prima linea sono gli anticolinesterasici (in Italia la piridostigmina). Sono indicati per la MG anche altri farmaci, come gli immunomodulatori, in particolare i corticosteroidi e l’azatioprina. Inoltre, tra i farmaci prescritti per il trattamento di comorbosità presenti negli stessi pazienti ci possono essere alcuni principi attivi che presentano potenziali controindicazioni.

Ad oggi, non ci sono dati relativi ai pattern prescrittivi nella popolazione Italiana affetta da MG. In ambito dello studio CAESAR (“Valutazione comparativa di efficacia e sicurezza dei farmaci utilizzati nelle patologie rare neuromuscolari e neurodegenerative”) è stato effettuato un approfondimento sui pattern prescrittivi nella coorte di pazienti con MG nelle regioni di Lazio, Toscana e Umbria, considerando: 1) i farmaci di prima linea (piridostigmina), anche in presenza di potenziali controindicazioni; 2) altri farmaci indicati per la MG; 3) farmaci concomitanti con potenziali controindicazioni in questa popolazione.

Disporre di un quadro completo delle terapie farmacologiche usate nella reale pratica clinica per questa patologia rara in tre regioni italiane, è utile sia per i clinici, quando devono scegliere il migliore trattamento farmacologico, sia per il governo del farmaco per stimare la popolazione target e incentivare l’uso più appropriato delle terapie farmacologiche.

Oltre alla presente analisi, il progetto CAESAR, che è stato realizzato con fondi AIFA Farmacovigilanza 2012-13-14 e registrato nello EU PAS Register (N° EUPAS37983), prevede la valutazione di efficacia e sicurezza della terapia farmacologica nella MG, che completerà il quadro di real-world evidence sull’uso dei farmaci in questa specifica popolazione.

Risposta alla domanda

Oltre la metà dei pazienti affetti da miastenia gravis vengono trattati con piridostigmina, con una piccola proporzione di pazienti che presentano delle potenziali controindicazioni (come da scheda tecnica). Anche l’uso di altri farmaci indicati è molto comune, in particolare con prednisone, vitamina D e azatioprina.

L’uso di terapie farmacologiche concomitanti con potenziali controindicazioni richiede un’attenta valutazione da parte del prescrittore, sia esso uno specialista neurologo ma anche un medico di medicina generale, del loro rapporto rischio-beneficio.

La variabilità tra le regioni partecipanti (Lazio, Toscana e Umbria) nell’uso dei farmaci nella MG, oltre a mostrare potenziali differenze nelle scelte terapeutiche regionali, potrebbe essere in parte spiegata da differenti politiche del farmaco e differenze tra i flussi dei dati amministrativi.

Autori 

Marco Finocchietti, Ursula Kirchmayer, Silvia Cascini, Anna Maria Bargagli, Valeria Belleudi, Antonio Addis, Marina Davoli – Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio

Niccolò Lombardi, Giada Crescioli, Alfredo Vannacci, Roberto Bonaiuti – Università di Firenze

Marco Tuccori – Università di Pisa

Olga Paoletti, Giulia Hyeraci, Rosa Gini – Agenzia regionale di sanità della Toscana

Giampaolo Bucaneve, Rosalba Elisabetta Rocchi, Mariangela Rossi - Regione Umbria Livia Convertino - Area Data Analytics, PuntoZero scarl

Teresa Cantisani, Maria Grazia Celani, Paola Brunori – Ospedale di Perugia

Ilaria Bacigalupo, Nicola Vanacore, Francesco Sciancalepore, Antonio Ancidoni – Istituto Superiore di Sanità